La thérapie génique pour traiter la surdité héréditaire

C’est une première en France. Un essai clinique de thérapie génique visant à restaurer l’audition sera lancé d’ici cet été. Il est le fruit d’un partenariat entre l’Institut de l’audition, l’Institut Pasteur, l’hôpital Necker-Enfants malades, la Fondation pour l’audition et Sensorion. Cette biotech, basée à Montpellier, a développé un médicament (le Sens-501) pour traiter la surdité héréditaire, dite DFNB9. Jusqu’à présent, sa prise en charge passait par des implants cochléaires. Ce premier essai clinique concerne 12 enfants sourds profonds âgés de 6 mois à 31 mois. Le médicament Sens-501, injecté directement dans leur oreille interne, devrait permettre de corriger l’anomalie génétique, de restaurer son fonctionnement et ainsi l’audition. Cette avancée majeure pourrait ouvrir la voie au développement de traitements pour d’autres formes de surdité héréditaire.

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